维生素C对癌前血液病有益

密歇根州大急流城（2026年9月21日） ——维生素C是一种重要的营养素，它能支持免疫功能、促进伤口愈合并保护细胞免受分子损伤。由于许多患有癌前血液疾病和血液癌症的人体内维生素C水平长期偏低，科学家们长期以来一直致力于研究将这些维生素C水平恢复到正常水平是否能够改善患者的预后。

现在，由范安德尔研究所-抗癌®表观遗传学梦想团队领导的随机、双盲、安慰剂对照的 2 期 EVITA 临床试验的结果表明，维生素 C 可能对患有癌前血液疾病和早期血液癌症的人有益。

今天发表在《美国癌症协会杂志》（CANCER）上的研究结果显示，每日口服1000毫克维生素C，持续一年的受试者在试验和随访期间不良事件发生率较低。研究人员还发现，维生素C能够改变炎症信号分子（即细胞因子）的水平，而这种改变与更好的治疗效果相关。这些变化表明，维生素C可能有助于调节与癌前血细胞生长和进展相关的炎症通路。

研究团队并未发现维生素C组和安慰剂组在异常血细胞生长速度（白血病进展的常用指标）方面存在显著差异。然而，对试验数据的探索性分析发现，服用维生素C的参与者在约三年的随访后存活率显著高于服用安慰剂的参与者。这一令人鼓舞的发现需要在更大规模的3期临床试验中得到证实。

“我们感到无比兴奋，同时也谨慎乐观地认为，我们的研究成果有朝一日或许能转化为一种简便易行的方法，改善白血病前期患者的治疗和预后，”范安德尔研究所杰出教授、该研究的共同通讯作者兼VAI-SU2C表观遗传学梦想团队的共同负责人彼得·A·琼斯博士（Peter A. Jones, Ph.D., D.Sc. ( hon)）表示。“我们的研究方法体现了癌症干预——在癌症形成之前进行干预——这一理念的日益普及。我们正在努力拓展试验结果，探索维生素C究竟如何与癌前细胞相互作用，包括它可能有助于恢复有白血病风险的血细胞中正常的表观遗传功能。”

这项国际试验由Kirsten Grønbæk 博士领导，她是一位全球知名的血液学家，也是 VAI–SU2C 表观遗传学梦想团队的成员，同时也是哥本哈根大学的教授。

“这些令人振奋的初步发现为开展更大规模的临床试验奠定了基础，以探索维生素C是否能改善患者的治疗效果，”格伦贝克说。“现在根据我们的结果提出明确的建议还为时过早，但我们希望更广泛的研究能够提供更多见解。”

一项史无前例的试验

该试验纳入了109名被诊断患有意义未明的克隆性血细胞减少症（CCUS）或骨髓增生异常综合征（MDS）的患者——这些血液疾病可能进展为一种难以治疗的癌症，即急性髓系白血病（AML）。CCUS及类似疾病的风险随年龄增长而增加，在老年人群中更为常见。

目前尚无获批疗法可以阻止CCUS进展为白血病。MDS可以通过干细胞移植治疗，但许多患者，尤其是老年患者，由于存在其他疾病而无法接受移植。在试验进行时，所有参与者均未接受癌症治疗。

参与者被随机分配到两个组中的一个：治疗组每天口服1000毫克维生素C，持续一年；对照组服用安慰剂，该安慰剂的外观、味道和气味与维生素C补充剂完全相同，但不含维生素C。该试验采用双盲设计，这意味着参与者和试验人员在试验结束前都不知道参与者被分配到哪个组。

这种随机、双盲、安慰剂对照设计是临床试验的黄金标准，因为它最大限度地减少了偏倚，并支持对结果进行客观评价。

试验地点包括哥本哈根大学医院-里格斯医院、哥本哈根大学医院-赫尔列夫医院、奥尔堡大学医院和南加州大学凯克医院。

这项试验是首个评估口服维生素C对白血病前期或低危髓系恶性肿瘤患者疗效的双盲、随机、安慰剂对照试验。与以往通过静脉注射维生素C的试验不同，VAI-SU2C Epigenetics Dream Team试验采用与许多非处方补充剂相同剂量的口服维生素C。此外，以往的试验主要关注实体瘤，而非癌前血液疾病和早期血液癌症。

在试验期间，参与者提供了血液样本，研究人员通过分析血液样本中的维生素C含量，获得了维生素C水平的客观测量数据。试验开始时，超过一半的参与者存在维生素C缺乏；服用维生素C补充剂的参与者在开始服用口服补充剂后，维生素C水平恢复正常。

“对于患有癌前血液疾病的患者，标准治疗方法是长期监测血细胞计数。这无疑令人沮丧——没有人愿意听到自己患有会增加白血病风险的疾病，但除了观察等待之外却无能为力，”南加州大学劳伦斯和简·凯利血液学教席教授、南加州大学试验中心首席临床医生凯西·奥康奈尔医学博士（Casey O'Connell, MD, FACP）说道。“EVITA试验旨在通过探索维生素C在解决白血病发展潜在因素方面的潜力来应对这一挑战。”

试验背后的科学原理

70多年来，科学家们一直在探索维生素C在癌症治疗中的潜力，但由于研究结果不确定且方法各异，其可能发挥的作用一直不甚明了。过去十年，随着技术的进步，情况发生了改变，科学家们发现了维生素C在基因调控和细胞发育中的作用。

这些关键研究发现，维生素C是TET2的重要伙伴，TET2是一种通过调节某些基因的“开启”或“关闭”来抑制癌细胞生长的酶。TET2的突变会导致恶性细胞增殖，这是白血病及相关疾病的常见特征。

后续在癌症模型中进行的研究发现，维生素C似乎能够预防与癌症相关的细胞变化并抑制白血病进展。重要的是，这些研究发现，在疾病确诊前开始补充维生素C效果最佳。

2016年，VAI-SU2C表观遗传学梦想团队开展了一项临床试点研究，旨在评估口服补充剂是否足以提高血液中维生素C的水平。结果表明这种方法可行，因此，该团队于2017年启动了EVITA II期临床试验。

“这项早期研究至关重要，因为它为开展目前的试验奠定了基础，”该研究的第一作者、在格伦贝克实验室从事研究的临床医生斯蒂娜·乌尔里克·米克尔森医学博士、哲学博士说道。“维生素C非常重要，因为它参与多种生物学功能，包括调节正常细胞功能的酶的活性。”

目前仍在对试验结果进行进一步分析，重点是可能有助于提高维生素 C 组生存率的生物学机制。