中国再曝基因编辑试验致儿童死亡事件

一名患有杜氏肌营养不良症（DMD）的男童，去年8月在上海参加辉大基因（HuidaGene）的基因编辑临床试验后死亡。这是继6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受基因编辑试验性治疗后死亡，两周之内被曝出的第二例。

当地时间8月5日，美国生物医药媒体STAT News发布了一篇题为“Once again, child dies in gene-editing trial in China, rekindling debate on transparency and safety”的独家报道。

据报道，在监管相对宽松的制度下，生物医药初创公司辉大基因开发了一项试验性疗法，通过CRISPR基因编辑治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。去年8月，一名男童在辉大基因开发的基因编辑疗法临床试验中死亡。

根据辉大基因在美国临床试验注册平台的登记信息，这项人体试验于2024年12月在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心启动，计划招募4岁至8岁、仍具行走能力但运动功能受损的DMD男童。

前两名受试者的试验结果并不突出。2025年5月，在美国基因与细胞治疗学会（American Society of Gene & Cell Therapy，ASGCT）年会上，辉大基因CEO陆英明（Alvin Luk）表示，首位接受低剂量治疗的男孩体内，仅能检测到微量抗肌萎缩蛋白----也就是杜氏肌营养不良患者体内缺失的关键蛋白。陆英明称，辉大后续升级给药剂量至每公斤体重约100万亿病毒颗粒。

2025年8月，死亡事件发生。死亡男童处于高剂量组，他是试验中的第四名、也是最后一名接受HG302疗法的受试者。该受试者在接受大剂量全身给药的腺相关病毒（AAV）载体后，出现严重的补体系统与细胞因子活化，进而发展为急性呼吸窘迫综合征（ARDS）并最终死亡。

2025年夏天，陆英明和公司CTO相继离职。

基因编辑示意图。(Shutterstock)

报道刊出后，辉大基因同天（8月5日）发表声明，将男童死亡归因于治疗引发的严重免疫反应，并导致急性呼吸窘迫综合征。

辉大基因称，医院获悉这起严重不良事件后，已在法定时限内通过院内伦理委员会和项目监管流程上报，之后也按要求提交初步报告和跟进报告。公司已在今年1月将完整调查结果提交同行评审，所有科学细节将在论文正式发表后对外公开。

这是中国两周之内被外媒曝出的第二起基因编辑致死事件。

此前7月23日，国际学术期刊《科学》和学术诚信监督平台“撤稿观察”披露，去年3月，一名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受基因编辑治疗后死亡，且研究团队之后发表论文时，没有披露这项人体试验和女童死亡事件。