CAR-T疗法让小伙重新站了起来中国科学报

6月24日，华中科技大学附属同济医院神经内科病房，37岁来自比利时的亚历克斯步履稳健、神态轻松地前来复查。很难想象，一年半前，他还需要家人的搀扶、拄着拐杖艰难移步，病情严重时更是寸步难行，生活难以自理。

此次是他接受全国创新CAR-T细胞治疗18个月的复查，最新检查结果各项指标稳定，病情实现长期完全缓解，持续验证了同济医院原创CAR-T疗法的长期安全性与有效性。

患有多发性硬化症的比利时小伙与华科大同济医院治疗团队。受访单位供图

“以前身体不受控制，我不敢抱孩子。现在，我不仅能抱他，还能陪着他去公园踢球。”谈到身体的变化，亚历克斯满脸笑意。

四年前，亚历克斯被诊断为复发－缓解型多发性硬化症，这是一种难治性神经系统自身免疫性疾病。一年后，病情恶化，他行走如螃蟹，短程拄杖、长程依靠轮椅，连两岁的孩子都不敢抱。

据介绍，在欧洲辗转求医无果后，亚历克斯的母亲得知中国正在开展全球首个嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗进展型多发性硬化症的临床研究。2024年冬天，他带着“也许是最后的希望”走进同济医院。如今，他成功摆脱病痛桎梏，重新站立、自由行走、回归正常生活与工作。

“复查的结果显示，亚历克斯血液里起到坏作用的B细胞已经全部清零，经过18个月的持续随访监测，他无需任何药物维持，即可实现稳定的临床缓解，病情无任何反复迹象。”同济医院神经内科教授田代实分析，“这充分证明，全新CAR-T不仅穿越了血脑屏障，更在中枢神经系统内实现了长期的免疫重塑。从根源上遏制疾病进展。”

田代实介绍，多发性硬化症作为典型的神经系统自身免疫性疾病，犹如潜藏在神经网络中的“隐形炸弹”，会持续攻击脑与脊髓的免疫平衡，损伤神经功能，致残率极高、复发率极高、治愈难度极大。长期以来，因血脑屏障的阻隔，传统药物难以奏效，因此大量难治性多发性硬化症患者长期饱受病痛折磨，最终困于轮椅与病榻，全球临床治疗长期陷入无有效方案的困境。

同济医院神经内科教授秦川介绍，在此之前，CAR-T疗法仅用于血液系统肿瘤，能否穿越血脑屏障、能否精准清除致病B细胞、能否避免致命的神经毒性，这些问题在国际上都没有答案。全球也没有成熟范式，没有可借鉴的治疗剂量、给药途径与安全监测标准，极大制约了疾病治疗技术的突破。

“我们坚持以临床为导向，原创攻坚，就是要把实验室的科研创新，真正变成能改变患者命运的疗法。”同济医院神经内科教授王伟说道。经过多轮严苛的伦理审查，团队为亚历克斯制定了精细方案。没有模板、没有参考，剂量、途径、监测标准都要重建。治疗期间，团队联系神经内科、血液科、放射科等多学科团队，通过实时监测，全程生物标志物追踪，全方位守护治疗安全底线。

这次治疗的成功得益于由王伟、田代实、秦川团队完成的研究成果。该成果在全球首次证实CAR-T能安全穿越血脑屏障，在中枢神经系统中清除致病B细胞，为进展型多发性硬化症提供了首个CAR-T治疗范式。相关研究成果刊发于国际顶级期刊《细胞》，被国际同行专家称为“自身免疫性疾病治疗的划时代探索”，为全球难治性神经免疫疾病治疗开辟了全新路径。