我们正在进入阿尔茨海默病研究de黄金时代盖茨原创

我永远不会忘记得知父亲患上阿尔茨海默病的那一刻。我感到无助，也充满恐惧。但和许多听到这个消息的人一样，我始终怀抱着希望，希望有一天能够迎来突破。

很长一段时间里，对许多家庭来说，这份希望都未能成为现实。（2020年我的父亲因阿尔茨海默病离世。）但如今，情况终于开始改变。我们正进入阿尔茨海默病研究的黄金时代。我们对人类大脑运作机制的了解正在以惊人的速度增长，而这正在彻底改变科学家拯救生命的方式。

在我最初于2017年参与阿尔茨海默病相关工作时，我对我们能够取得的进展并未抱太高期望。当时，多项备受关注的新药临床试验接连失败，而诊断这种疾病的方式（无论是PET扫描还是腰椎穿刺）都昂贵且耗时。问题在于规模：没有足够多的人在疾病早期得到诊断，没有足够多的人参与临床试验，也没有足够的数据共享来促进学习。

我过去觉得如果这个研究领域能获得更多资源，情况就会好那么一点，但它的进步之大实在让我大吃一惊。我们取得的进展令人惊叹。看看过去几年中的这些里程碑就知道了：

我们首次拥有了能够判断一个人是否患有阿尔茨海默病的简单血液检测。

得益于这些检测方法，临床试验的入组速度开始加快。过去，研究人员每天只能筛查一两名潜在病人；如今，他们每天可以筛查数百人。这意味着新的治疗方法有望更快问世。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了两种被证实可略微延缓阿尔茨海默病进展的药物。初步数据显示，如果在疾病早期使用，它们可能发挥更显著的疗效。

这一进展来得再快都不为过。2017年，美国有550万人患有阿尔茨海默病。如今，这一数字已经增至约740万人。好消息是，我们对这种疾病的认识正在迅速加深，我期待在未来数月和数年内看到更多突破。

关于下一代治疗方法的研究仍在继续，这些方法的疗效可能是当前疗法的两倍甚至更高。我正密切关注一项临床试验，该试验旨在探索多奈单抗（donanemab，目前已上市的新药之一）是否不仅能延缓疾病进展，还能显著推迟发病时间，甚至完全预防疾病发生。这项研究预计将在今年晚些时候或明年年初公布结果。如果结果呈阳性，将彻底改变现有格局。

与此同时，诊断技术也在不断进步。如今，检测手段已经能够判断你是否患有阿尔茨海默病。未来一两年内，我们应该就能知道，是否可以提前预测一个人未来会不会患上阿尔茨海默病。诊断工具越好，能够参与临床试验的人就越多。每一次突破，都会让下一次突破变得更容易实现。

无论是药物还是诊断工具，关键都在于让最需要的人能够用得上。目前，如果你想接受血液检测，必须自费。在美国，如果这些检测和药物能够被联邦医疗保险（Medicare）和医疗补助计划（Medicaid）纳入报销范围，将极大改善其可及性。我希望美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）能够尽快做出纳入决定。（尤其是考虑到痴呆症每年给美国造成的经济负担超过7800亿美元，其中仅医疗保险和医疗补助计划的支出就超过1600亿美元。）

借助这些新工具，在未来五到十年内，我们或许终于能够在与这种可怕疾病的较量中占据上风。此外，我们还拥有另一项得力助手：人工智能。目前，研究人员正利用AI分析言语变化来诊断阿尔茨海默病，相关工作进展令人瞩目。我尤其期待AI从海量数据中挖掘意义的能力，这将极大加快研究进程。

研究工作往往既耗时又枯燥。就连提取所需数据集这样简单的事情，也可能占用研究人员大量时间。而像 Biomni-AD和Parthenon（阿尔茨海默病洞察AI大奖的获奖项目）这样的AI智能体，则可以像一位科研伙伴一样开展工作，通过自主提取经授权的数据集并标记人类可能忽略的模式，实现整个工作流的自动化。

AI还帮助科学家编写自己的代码，使他们能够独立进行回归分析，并更快地检验更多假设。许多研究人员无法获得生物统计学家或数据科学家的协助。如今，更多人能够独立编写代码，而统计专家则能将时间集中用于支持最有前景的假设。

像全球研究与影像平台（Global Research and Imaging Platform，GRIP）这样的项目，正在让数据获取和AI智能体的大规模应用成为可能。如果研究人员和数据科学家能够通力合作，共享数据并开发算法与工具，我们将在这一领域取得更多进展。正因如此，我的阿尔茨海默病相关工作中的一个重点，就是为他们提供更多数据。我与多个合作伙伴共同发起了“阿尔茨海默病数据倡议”（Alzheimer’s Disease Data Initiative），如今该平台已经拥有来自125多个国家的1万多名用户；同时还创建了“全球神经退行性疾病蛋白质组学联盟”（Global Neurodegeneration Proteomics Consortium），为科学家提供了超过3亿条独特的蛋白质测量数据，帮助他们开展研究。

我相信，在未来两到三年内，我们将在这些数据中找到一些重大问题的答案。为什么有些人60多岁就患上阿尔茨海默病，而另一些人却能活到100岁且大脑依然健康？阿尔茨海默病是一种单一疾病，还是可以细分为不同亚型？为什么女性的患病率高于男性？关于大脑，我们还有很多未知之处，一旦我们理解得更多，就会看到大量突破。

我们以前也见过这样的进展。在不太久远的过去，确诊艾滋病毒感染还意味着死亡判决。当时我们对这种疾病一无所知，也无力阻止它。但随着科学家逐渐揭开其生物学机制，研究进展开始加速。如今，感染艾滋病毒的人可以过上长寿且健康的生活。我乐观地认为，总有一天，我们也能以同样的方式谈论阿尔茨海默病。