帕金森病：日本批准一种创新疗法艾娃

说起神经类的疾病，会经常听到两个名称帕金森病和帕金森综合征，如果不进一步了解，很容易将两者混淆。

帕金森病是法国第二大常见神经退行性疾病（插图）。 © iStock/sudok1

其实帕金森病是一种神经系统退行性疾病，大部分患者的病情进展缓慢，确诊需要数年的时间，患者可以带病生活多年，引起的主要症状包括持续性的运动控制功能异常，如静止性震颤、行动迟缓、姿态不稳等；以及各种非运动症状，如抑郁、嗅觉丧失、肠胃功能紊乱，甚至出现认知障碍等等症状。而帕金森综合征是一个通用术语，指的是一系列由神经系统疾病引起的类似于帕金森病的运动障碍，如震颤、运动迟缓和肌强直。综合征包括多种疾病，其中一些尚未被明确定义或命名。在患病早期，通常很难判断患者是特发性的帕金森病（意思 是“病因未知”），或是与其类似的——也称为非典型帕金森病、或帕金森叠加综合征的帕金森综合征，在确诊的帕金森病病例中约有10-15%的病例其实是综合征。 此外，帕金森综合征往往比帕金森病发展得更快，并出现额外症状，如早期的跌倒、痴呆或幻觉，以及对左旋多巴治疗只有很短的反应期或无反应。

最近，医疗界有关帕金森病的研究取得重大进展。经过20年的研究，日本即将批准一种利用重新编程细胞治疗帕金森病的创新疗法。然而，这一重大突破也引发了对临床试验严谨性的质疑。

3月6日，日本卫生部门宣布了一项具有里程碑意义的医疗决定：一种基于诱导多能干细胞（IPSCS）的新疗法现已可用于对帕金森病患者的治疗。

这些细胞是2006年在日本由山中伸弥教授发现，他因此荣获了2012年的诺贝尔医学奖。多能干细胞是通过将普通成人的细胞（如皮肤细胞）进行重新编程而成，被还原恢复具有胚胎细胞的功能。因此，新细胞可以转化为人体内任何类型的细胞。

这种名为“安切普里（Amchepry）”的疗法是由京都大学的一个团队研发的。新疗法满足了现有治疗中无法满足的基本需求——替换帕金森病中退化的多巴胺能神经元。

在将多能干细胞转化为多巴胺能神经元后，外科医生对六名帕金森病患者进行了移植手术。目的是恢复患者多巴胺的产生，这种神经递质对控制运动至关重要。发表在《自然》杂志上的治疗结果令人鼓舞：没有涉及任何安全问题的报告，六名患者中的四人在细胞移植后的24个月内，症状显著改善。

加速审批引发争议

此次日本授权的独特之处是在它的附加条件。与往常需要针对大量群体进行长期且昂贵的第三阶段临床试验的流程不同，日本为再生疗法建立了加速审批制度。

这一制度允许医、药企业在长达七年的时间内销售其疗法，这段时间足以继续进行临床研究，来确定这些疗法的确切疗效。

合理的批评和担忧

虽然这项决定让患者能更快地接受这种疗法的治疗，但它的加速审批程序，却引发国际科学界的批评之声。在《科学》杂志发表的一篇文章中，一些专家担心这种方法可能会忽略潜在的风险，特别是植入的干细胞可能会形成被称为畸胎瘤的肿瘤。

在同一篇文章中，多能干细胞领域的先驱、现任澳大利亚墨尔本大学荣誉教授艾伦·特鲁森则指出，“众多研究表明，就畸胎瘤的形成而言，细胞植入是安全的。”

为数百万患者带来切实希望

对全球约1000万帕金森病患者而言，这一研究进展无疑带来了切实的希望。目前对帕金森病治疗方法主要基于多巴胺的替代疗法，只能控制症状，而无法延缓疾病的发展。

新的干细胞疗法有望能够恢复神经元功能，甚至改变这种神经退行性疾病的发展进程。