在死亡来临前，蔡磊想救100万人郭懿萌/王子诚

从能爬楼梯到被困到轮椅上，在渐冻症患者小刘身上只花了一年时间。至今，她还记得三年前摔倒后趴在地板上挪动的样子——狼狈、无助，尊严散落一地。

病情的急剧恶化，冻结了她对未来的期待，直到父亲在渐愈互助之家病友群里发现一则试药招募信息。在北京，小刘第一次见到蔡磊，听到他说：“你可能有救了。”

7针药物注入体内。试药结束后几个月，她竟试着站稳了几秒。如今，身体依旧止不住晃动，但她能在屋子里扶着东西慢慢走上几步。

她是蔡磊口中“200年来最幸运的一批人”，在被称为“五大绝症之首”的渐冻症面前，药物让她的病情停止恶化，甚至出现了些许逆转。

这场由蔡磊驱动，科学家、医生与药企汇聚的“破冰”战役，取得了阶段性的曙光。更多被“冰封”的生命，也在漫长的寒冬里，看见了春天的可能。

2025年12月31日，蔡磊用眼动仪工作。新京报记者 王子诚 摄

“如果不试，就一点希望都没有”

一根针刺入腿部肌肉，医生来回调整针在肌肉内的位置，随后接通电流进行刺激。双腿、双臂、后背、下巴、舌头……全身要扎十几处肌肉，以检测各区域肌肉的功能状态。

从2023年夏天开始试药的半年多时间里，小刘做了7次肌电图检查。一次完整的检查要持续三四个小时，每次针扎进去，她都会痛到流泪。

但是，对于小刘来说，和此前无药可医的绝望相比，这种剧痛要轻得多。

2020年，24岁的小刘发现自己开始频繁崴脚。起初以为是打球旧伤未愈，但用了跌打损伤药也毫无改善。养了几个月，她的左腿使不上力气，明显比右腿瘦了一圈。

她去北京求医，北医三院神经内科主任樊东升为她确诊肌萎缩侧索硬化，也就是渐冻症。这是一种在近200年来导致了全球1000多万人死亡的罕见病，在当时几乎无药可治。全球唯一的口服药物利鲁唑，售价约4000元/盒，每盒可服用28天，只能延长患者生命2-3个月。

樊东升告诉小刘，渐冻症患者的进展速度因人而异，有的人进程快，确诊后仅有三到五年生存期；进程慢的患者，也有存活二十多年的例子。所以不要过度焦虑，定期复查。

2021年5月确诊后，小刘曾短暂回到南京工作了一段时间。起初生活还能继续，只是有些跛行，仔细看才能注意到左脚微微拖地。但后来她逐渐控制不住双腿，有时在办公室摔倒，有时在过马路时跌倒。

年底，她不得不辞职回到黑龙江老家，自己爬上了6层楼。但进入新的一年，她的病情急转直下：从自如行走、爬楼梯，到坐上轮椅只用了一年时间。她的膝盖明显凸出，腿部肌肉萎缩，腿骨外只剩一层薄薄的脂肪。

她将自己包裹在一个“茧”里，不愿出门，不愿下床，亲朋好友来访也不愿相见。沉默，是她唯一的情绪表达。“人变懒了，什么都不想做。”

家里人看着她心疼，却也不知如何安慰——大家面对的是一个无药可救的疾病。那段时间，他们试过中药、西药，也尝试过偏方，全部无效。

直到2023年，父亲在渐愈互助之家病友群里看到了一则试药招募信息：针对SOD1基因突变渐冻症的新药，正在招募临床试验患者。

所有渐冻症患者里，90%属于散发型，由于病因不明，难以研发出药物。只有5%—10%明确与基因突变有关，SOD1基因属于其中一种，小刘正是那极少的患者之一。

招募由蔡磊组建的“渐愈互助之家”发起，小刘赶上了临床试验最早阶段的IIT（Investigator-Initiated Trial）试验，即研究者发起的试验。她是第二名受试者。

2023年6月，小刘第一次见到蔡磊。他还能走路，说话虽受影响但仍清晰。他对小刘说：“你可能有救了。”这句话在小刘听来，既惊喜又带着几分怀疑。

决定试药是小刘自己拿定的主意，“如果不试，就一点希望都没有。”

7针药物通过腰穿注入体内，之后还伴随着密集的评估检查。好在蔡磊和科学家团队覆盖了所有治疗开销，连请护工和打车费用也提供了补贴。

变化是微妙而确切的。每次做完肌电图，医生都会告诉小刘，临床数据显示向好。试药结束后几个月，她能短暂地站起来几秒钟。虽然下半身像不倒翁一样，依旧没有支撑点和平衡感，但疾病没有再继续。“它停住了。”

如今小刘能短暂站立。乔彦杰 摄

“他知道这款药救不了他，但不妨碍他去推动研发”

见到小刘的那一年，蔡磊45岁，也是他被确诊渐冻症的第4年。

“你真的好幸运，连我都羡慕你。”小刘在天坛医院参与药物试验时，蔡磊去病房里探望她。尽管能让小刘病情停止发展的药对蔡磊并没有疗效，但他无疑是关键推动者。

2019年9月，蔡磊在北医三院神经内科主任樊东升的帮助下确诊了散发型渐冻症。他的分型病情初期进展缓慢，若能妥善休养，部分患者七八年内症状仍局限于四肢。

樊东升曾多次劝蔡磊别太拼命，但他并未听从。2019年11月，蔡磊开启了“人生的最后一场创业”。他奔走在投资者和科学家之间，组建科研团队、推动药物研发，每日工作超过14个小时，全年无休。

2022年初，药企“中美瑞康”的创始人李龙承博士通过新闻得知蔡磊正竭尽全力推动渐冻症药物研发，便在“渐愈互助之家”的公众号后台留言，询问自己正在研究的药物是否能提供帮助。

消息发出3天后，他们就有了首次线上沟通。李龙承专攻“RNA激活”领域，他对渐冻症的研究，某种程度上可谓“无心插柳柳成荫”。

在开发一套独特的递送平台时，李龙承恰巧选用SOD1基因进行实验，并取得了显著效果。这一发现让他意识到，或许能研制针对SOD1基因突变所致渐冻症的药物。“我们的药物就像把一直不停‘尖叫’的致病基因关进消音舱。它虽然还在，却再无法对人产生影响。”

在第一次线上沟通时，蔡磊就主动提出来，自己拥有诸多资源可协助李龙承推进项目。“他知道这款药救不了他，但不妨碍他去推动这款药物的研发。他觉得能救一个是一个。”李龙承回忆道。

线上交流后，蔡磊便决定迅速与李龙承团队展开临床前动物实验。通常，此类合作从商务沟通、谈判签约、实验动物预订到等待实验完成，需耗时一年左右。而在蔡磊的助力下，李龙承的动物实验仅用了90多天。

这缩短至四分之一的时间背后，是蔡磊提前两年开始的布局。2020年下半年，蔡磊开始合作搭建渐冻症小鼠基地。当时国内渐冻症小鼠极为稀缺，需从美国进口，耗时数月且成本高昂，一只25克的小鼠价格可达数千甚至上万元。

那时，凡是与医疗、制药、生物科技相关的机构与个人，蔡磊都积极拜访，其中包括动物实验基地负责人。在蔡磊的合作和支持下，基地开始大量培育可供实验的渐冻症小鼠，最多时曾同时储备约2000只，可随时投入当天用药实验。

这些渐冻症小鼠，蔡磊无偿提供给李龙承团队使用。在看到用药后小鼠状态普遍改善的实验数据后，2022年8月，蔡磊飞赴上海与李龙承会面，商讨后续开展研究者试验的相关事宜。那时的他，双臂肌肉已严重萎缩，双腿也逐渐发软，饮食、洗漱、如厕、穿衣、盖被均需他人协助。

2023年3月，李龙承团队针对SOD1基因突变渐冻症的“RAG-17”药物获得美国FDA孤儿药认定。这标志着药物试验即将步入临床阶段。

“我们的药物从立项到首次用到患者身上，仅用了两年多，这个在新药研发史上可以说是‘神速’，传统小分子药物可能要用7至10年。”李龙承说。

李龙承（左）在实验室。受访者供图

哪怕每天只修复0.01%，也要坚持下去

药物有了，但找到合适的患者却是一项艰巨的任务。

世界卫生组织将罕见病定义为：患病人数占总人口0.65‰至1‰的疾病或病变。这意味着患者数量极为有限。北医三院神经内科主任樊东升记得，20世纪90年代，英国曾启动两项关于渐冻症的临床试验，却因一年多招不到合适的患者而被迫中止。

渐冻症具有显著的异质性，一种药物可能对部分患者有效，对其他人则完全无效。此外，运动神经元一旦损伤死亡便不可再生，因此临床试验必须招募早期患者，否则将干扰疗效评估——这两大因素极大地限制了符合试验条件的患者群体。

此时，患者组织的作用便凸显出来。2019年确诊渐冻症仅1个月后，蔡磊便着手搭建“渐冻症患者大数据科研平台”。起初，几乎没人知道他在攻坚渐冻症，他便从同在北医三院住院的病友开始，一个个地添加微信，慢慢联结起这个群体。

到2020年年中，蔡磊联系的病友已达数百人，他将群命名为“渐愈互助平台”。该平台以每年新增约3000人的速度不断扩大，在小刘加入时，平台注册人数已突破一万。

传统医院的试药招募，往往只在门诊立一块招募牌，或是在随访时由医生顺口提及。而蔡磊改变了这种思路——“渐愈互助平台”发布招募后，结合患者病情数据提前筛选，以小时为单位进行精准招募，效率可以达到传统临床试验招募速度的10倍以上。