一个美国儿子的上海买药之旅

还记得徐峥主演的《我不是药神》吗？电影里，经营印度神油生意的程勇，意外踏上了从印度代购白血病仿制药的道路，帮助许多买不起正版药的患者“续命”。现实中，一场相似的故事正在反方向上演。一名住在曼哈顿的60岁女性，确诊了一种罕见肺癌，癌细胞已经扩散到大脑，长出了10个微小肿瘤。纽约顶尖癌症中心给不出令她满意的治疗方案，临床试验也将她拒之门外。就在这时，有医生对她的儿子说了一句话：“要是她是中国人就好了，去中国药店就能买到。” 于是，这名30岁的美国儿子订下飞往上海的机票，最终带回26盒抗癌药，花费约1万美元。这不是电影情节，而是美国健康新闻媒体KFF Health News近日披露的一桩真实病例。更具反差的是，这次跨越太平洋寻找的，不是印度仿制药，而是一款中国自主研发、已经在中国上市的创新抗癌药——sunvozertinib（舒沃替尼）。药物研发的全球版图正在发生变化。当年，《我不是药神》讲述的是中国患者为了获得药物而奔走；如今，一些美国患者也开始跨越国境，寻找中国研发的治疗方案。

一款中国抗癌药，成了美国患者的希望故事的主角叫Debbie Doppelt，是一名经营珠宝生意的纽约女性。2023年底，一阵持续不断的轻咳让她走进医院，最终确诊EGFR exon 20插入突变型非小细胞肺癌。这是一种由表皮生长因子受体（EGFR）基因特定突变驱动的肺癌亚型，主要发生在非小细胞肺癌患者中，也可见于非吸烟者。针对这一突变的靶向治疗已有进展，但不同药物的疗效、安全性和适用人群并不相同。确诊后，Debbie接受了化疗、免疫治疗和手术，病情一度得到控制。但2024年12月，复查结果带来了坏消息：癌细胞已经转移至大脑，形成了10个微小肿瘤。此时，她的难题不是无药可治，而是现有治疗方案各有局限。美国FDA已于2024年批准amivantamab（埃万妥单抗）用于特定EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者。Debbie的儿子Max查阅研究资料后，对这款药的毒性有所顾虑；他咨询的几位医生也提醒，这种药进入脑组织的能力有限，可能影响它对脑转移病灶的疗效。另一种针对同一突变的药物zipalertinib（暂译齐帕替尼），当时正在纽约纪念斯隆-凯特琳癌症中心开展临床试验。Debbie尝试入组，却在2025年1月得知：她肺部有轻微的纤维化疤痕，因此不符合试验条件。最后映入一家人视野的，是舒沃替尼。这款药由上海迪哲医药研发，2023年已在中国获批，用于治疗特定类型的EGFR exon 20插入突变非小细胞肺癌。与针对其他EGFR突变的药物相比，这类患者过去面临的治疗选择相对有限，因此针对这一突变开发的药物具有特殊意义。舒沃替尼当时也在美国开展临床研究，但Debbie能够接触到的相关试验包含化疗对照组，部分受试者只能接受化疗。考虑到她的癌症已经对化疗产生耐药性，继续押注化疗让一家人难以接受。一款中国已经上市的药物，成了美国患者最想争取的治疗机会之一。

儿子飞去上海，带回26盒药转机来自一位医生不经意的一句话：“要是她是中国人就好了，去药店就能买到。” Max Doppelt是一名30岁的计算机工程师。听到这句话后，他立即开始联系亲友，希望找到能够在中国取得舒沃替尼的渠道。几小时内，一家人便通过一位中国联系人获得了第一批药物。几个月后，Max亲自飞往上海，带回26盒舒沃替尼，花费约1万美元。 “登上飞机、把药带回家的那一刻，感觉就是我这辈子最重要的事。”Max在接受KFF Health News采访时说。他认为，相关研究已经显示舒沃替尼对脑转移具有治疗潜力，而母亲当时的其他选择可能无法让她再撑一年。这趟上海之行最终为Debbie争取到了更多时间。据KFF Health News报道，在开始服用舒沃替尼约19个月后，她的癌症仍基本得到控制。期间，她接受了少量放疗，并根据病情调整药物剂量。即使身患晚期癌症，她仍几乎没有缺席过一天工作，继续经营与丈夫共同打理的钻石生意。 “我觉得这三年过得相当精彩。”Debbie说，“某种程度上，比之前三年还要好，因为你会对一切都充满感激。” 当然，舒沃替尼并不是对所有患者都有效的万能药。Max估计，这款药对约一半服用者有效；他也帮助过一名70岁女性从中国取得药物，但对方服药三个月后发现癌症仍在扩散。对Debbie而言，药物带来的并非治愈的保证，而是在疾病持续进展的压力下，多了一条能够尝试的治疗路径。不止一个“美国儿子”，开始把目光投向中国据Max介绍，他至少知道30名美国患者专程前往中国获取舒沃替尼。 “没有任何机构或医生在引导患者去中国，但消息就是会传开。”他说。这类跨境求药现象背后，是中国生物科技产业角色的变化。过去，中国在全球医药供应链中的形象，很大程度上与原料药和仿制药有关。如今，中国企业已在靶向药、细胞治疗等领域持续投入，越来越多新药在中国开展临床试验，部分药物也开始吸引海外患者。据KFF Health News援引的数据，2025年全球新药临床测试中，中国占比达到46%。中国已成为全球生物科技研发的重要参与者，不仅有本土患者使用的药物，也有越来越多面向国际市场开发的创新疗法。除了舒沃替尼，CAR-T细胞疗法也在吸引美国和欧洲患者前往中国参加临床试验。 CAR-T疗法通过提取患者自身的T细胞，经过基因改造后再回输体内，使其更有效地识别并攻击癌细胞。由于涉及个体化细胞制备，这类疗法的研发、生产和临床应用都具有较高复杂度。中国近年来在细胞治疗领域开展了大量研究，部分项目也吸引了海外患者。这意味着，中国对全球患者的吸引力，正在从药品供应延伸至创新疗法和临床试验。 FDA太慢？美国生物科技公司也在重新选址为什么美国患者会遇到这样的用药困境？答案不只是FDA审批速度，还涉及新药研发的节奏、临床试验的入组标准，以及不同国家药品上市时间的差异。舒沃替尼就是一个典型案例：中国于2023年批准该药，美国FDA则在2025年7月才批准其用于特定患者。但截至KFF Health News报道时，该药仍未在美国市场正式销售。也就是说，监管批准并不等于患者立即能够买到药物。从获批到商业上市，仍可能存在生产、供应和商业化安排上的时间差。与此同时，临床试验的开展地点也在发生变化。 FynderBio创始人Sam Rasty认为，中国在疫情期间的疫苗和药物研发表现，推动了当地生物科技体系的调整。此后，风险资本加大了对中国和澳大利亚早期临床研究的投入。这些国家的监管机制，使部分首次人体试验能够比在美国更快启动。小型生物科技公司Breakthru Medicine首席执行官Steve Potts也表示，今年5月，他参加的一场会议上，约60位生物科技公司CEO几乎都计划在澳大利亚、欧洲或中国开展一期临床试验。 “五到十年前，这些试验大多数都会在美国做。”他说。美国企业的顾虑也随之改变。Potts表示，过去生物科技公司习惯在行业会议和融资路演上分享早期研究进展，如今却更倾向于保密，担心竞争对手借鉴创意后，在中国更快推进研发。 FDA监管速度由此成为美国生物科技产业讨论的焦点。特朗普提名的FDA局长候选人Heidi Overton在2026年9月24日的确认听证会上批评，FDA部分要求“缓慢且繁琐”，可能将投资推向监管流程更灵活的国家。一个儿子的求药之旅，催生了一款AI应用在为母亲寻找治疗方案的过程中，Max还萌生了另一个想法。一年前，他辞去了科技公司的工作，创办了一家利用人工智能帮助癌症患者寻找临床试验的公司。该应用整合医学研究数据库、药企信息和患者病历，帮助患者寻找更符合自身病情的试验项目。目前，已有约300名患者使用这款应用，全部是肺癌患者，Max没有向他们收费。这项业务的起点，正是母亲的求药经历。临床试验数量众多，入组标准又十分复杂，患者即使愿意尝试新疗法，也可能因为某项看似细微的条件而失去机会。而Max也清楚，找到新药并不意味着故事就此结束。癌细胞可能逐渐产生耐药性，患者最终仍需要寻找下一种疗法。他目前关注的一款药物叫firmonertinib（伏美替尼），2021年已在中国获批，目前也在美国及其他地区开展研究。此外，他还在关注科罗拉多大学研发的一种新型CAR-T疗法，希望未来能够针对驱动母亲癌症的突变找到新的治疗方向。 “她的癌症是转移性的，最终会学会绕过这款药。”Max说，“到那时，我们就要依赖最新、最好的疗法。如果它们恰好在中国，我会竭尽所能去那里。” 从徐峥饰演的程勇，到飞赴上海的Max Doppelt，两个人身处不同的时代，也面对着不同的医药环境。但他们的故事有一个共同点：当现有治疗无法满足患者的需要时，人们会想尽办法寻找下一线希望。区别在于，《我不是药神》讲述的是患者如何获得负担得起的药物；而今天的美国版故事，进一步提出了一个问题：当创新药在不同国家以不同速度研发、获批和上市，患者能否及时获得它们，正在成为全球医药产业必须回答的问题。 “新药的发现真的把我们联结在一起。”Max说，“归根结底，我们都是人。”